Tofersen: le ricerche sul farmaco e la sua efficacia
Il tofersen è un oligonucleotide antisenso disegnato per legare in maniera specifica l’mRNA di SOD1 mutata (l’mRNA è una copia temporanea del gene che serve alla cellula per produrre la proteina), allo scopo di ridurre l’espressione della proteina SOD1 mutata e rallentare la progressione della malattia.